Puntos de inversión
El 20 de junio, el Centro de evaluación de medicamentos (CDE) de la administración estatal de drogas de China publicó los principios rectores técnicos para la aplicabilidad de los ensayos clínicos de un solo brazo en apoyo de las solicitudes de comercialización de medicamentos antitumorales (proyecto de dictamen). La prueba de un solo brazo (sat) ha sido bien recibida por las empresas farmacéuticas debido a su corto período de investigación y bajo costo, ya que no se ha establecido un grupo de control paralelo. Sin embargo, en ausencia de un control paralelo, el SAT introduce diferencias en la población, diferencias en el evaluador / método de evaluación, incertidumbre en la relación entre la tasa de remisión y el beneficio de supervivencia, interferencia de otros factores sesgados en los ensayos clínicos, lo que conduce a múltiples incertidumbres cuando se utilizan los resultados del SAT como base para la evaluación del riesgo de beneficio. Por lo tanto, con los cambios en el patrón de desarrollo y la práctica clínica de los medicamentos, las condiciones de aplicación deben ser estrictas para la aprobación de la comercialización de los medicamentos mediante el apoyo del SAT, a fin de garantizar que los beneficios del tratamiento superen los riesgos derivados de la incertidumbre del SAT y ampliar la relación beneficio – riesgo en la medida de lo posible. Las directrices describen el ámbito de aplicación de los ensayos clínicos clave para la comercialización de medicamentos de apoyo al SAT en el futuro (las directrices se aplican a los medicamentos antitumorales terapéuticos y no abarcan la terapia celular y los productos de terapia génica):
No hay opciones de tratamiento efectivas para la población estudiada;
El mecanismo de acción del fármaco de ensayo es claro;
Los datos de eficacia del control externo de la indicación son claros;
La eficacia del medicamento de ensayo es excepcional;
El riesgo de Seguridad es controlable;
Tumores raros.
Además, en las directrices técnicas también se señala que las situaciones enumeradas anteriormente pueden no abarcar todas las situaciones. Cabe destacar que las condiciones de aplicación de los ensayos clínicos de un solo brazo no son suficientes para que los ensayos clínicos clave adopten un diseño de investigación de un solo brazo, es decir, el SAT debe aceptarse como ensayo clínico clave para apoyar la comercialización si no se cumplen las condiciones anteriores. Por último, si el SAT es aceptable como investigación clave para apoyar la solicitud de inclusión en la lista, es necesario integrar la relación beneficio – riesgo potencial de los medicamentos experimentales en la población destinataria, y si la investigación sobre el mecanismo de la enfermedad y los medicamentos y los resultados del SAT pueden formar una cadena de pruebas para que los resultados del SAT sean suficientes para predecir / confirmar la eficacia de los medicamentos, y determinar conjuntamente la racionalidad del uso del SAT como investigación clave. Además, se alienta a los solicitantes a que se comuniquen con las autoridades reguladoras y discutan conjuntamente la racionalidad del SAT como investigación clave sobre la base de las enfermedades desarrolladas, los mecanismos de Acción de los medicamentos y los datos de los ensayos clínicos exploratorios previos a los medicamentos. Además, en las directrices técnicas también se explican las cuestiones relativas al desarrollo clínico, como la búsqueda de estrategias óptimas de Administración, la atención a la calidad de la remisión, la consideración de la seguridad, la consideración de la combinación de medicamentos, la atención a la aplicación del Comité de revisión independiente (IRC) y la atención al diagnóstico concomitante.
Propuestas de inversión
Como podemos ver, la intención original de los principios rectores es aclarar la
El SAT se utiliza para apoyar la comprensión científica de la aplicabilidad de las aplicaciones de comercialización de medicamentos antitumorales, con el fin de orientar a las empresas para que evalúen mejor la idoneidad del SAT como investigación clínica clave para apoyar las aplicaciones de comercialización posteriores después de la finalización de estudios tempranos. En la era de la falta de un tratamiento eficaz para muchas enfermedades tumorales en China, el SAT proporciona un canal verde para la supervisión de muchos medicamentos antitumorales que se comercializan rápidamente, pero con la abundancia de medicamentos antitumorales en China, la política de supervisión de la investigación y el desarrollo de medicamentos innovadores se está endureciendo cada vez más. La evaluación del riesgo de beneficio de los medicamentos antitumorales incluye una consideración integral de la eficacia, la seguridad y la incertidumbre de los resultados del SAT. Después de eso, los objetivos de diseño, las indicaciones de hacinamiento, el lento progreso de la investigación y el desarrollo del espacio de vida empresarial será cada vez más estrecho. Sugerimos que nos centremos en las empresas de desarrollo de medicamentos antitumorales que tienen una fuerte capacidad de promoción clínica y un buen patrón de competencia en la pista. Temas relacionados: medicina Yasheng, medicina Keji, etc.
Indicación del riesgo
Riesgo de fracaso de la I + D; Riesgo de fluctuación de las políticas, etc.
