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Evento: el 13 de junio, arnilam anunció que la FDA había aprobado el tratamiento Rnai de la compañía amvuttra (vutrisiran) para el tratamiento de la neuropatía amiloide múltiple mediada por la proteína de transferencia de tiroxina hereditaria (httr) en adultos.
Vutrisiran es el primer tratamiento de Rnai aprobado por la FDA que invierte el daño neuropático con sólo una inyección subcutánea cada tres meses, y el cuarto aprobado por alnylam. Vutrisiran es un ARN de interferencia pequeña de doble cadena (SiRNA), que se une covalentemente con el complejo galnac3 en el extremo 3 'de la cadena semántica. El SiRNA se compone de oligonucleótidos de doble cadena, en los que la cadena de sentido se compone de 21 residuos de nucleótidos modificados químicamente, y cada cadena antisense se compone de 23 residuos de nucleótidos modificados químicamente. Vutrisiran utiliza la Plataforma de entrega de unión química de estabilidad mejorada (ESC) - galnac de alnylam para una mayor eficacia y estabilidad metabólica.
El arnm vutrisiran se dirige a la proteína Trans - tiroxina de tipo salvaje y mutante (TTR) para el tratamiento de la neuropatía asociada a la amiloidosis mediada por la proteína Trans - tiroxina hereditaria (Attr), una enfermedad causada por mutaciones en el gen TTR. Hasta la fecha, se han identificado más de 130 mutaciones TTR, pero la mutación más común es la sustitución de Valina por metionina en 30 lugares (val30met). La variante val30met es la más común en pacientes con ATR hereditario con polineuropatía, especialmente en Portugal, Francia, Suecia y Japón.
La aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos de un estudio global, aleatorizado, abierto, multicéntrico de fase III, Helios - A de nueve meses, en el que vutrisiran demostró una eficacia y seguridad excepcionales en diferentes grupos de pacientes con neuropatía amiloide httr.
A diferencia de los fármacos tradicionales de moléculas pequeñas y anticuerpos, los fármacos de ácido nucleico tienen un mecanismo de acción especial y una capacidad de invitación. En el futuro, con el desarrollo continuo de las indicaciones, la entrega y la mejora de la tecnología de modificación, los medicamentos de ácido nucleico serán más populares entre los pacientes con enfermedades, y realmente se convertirán en otro tipo de productos explosivos después de los productos químicos moleculares pequeños y los medicamentos de anticuerpos. En cuanto a los medicamentos SiRNA, si se seleccionan los objetivos hepáticos, a través del sistema de entrega galnac, se han demostrado ventajas significativas en la forma farmacéutica. En el futuro, con el desarrollo de más sistemas de entrega de diferentes partes, los medicamentos SiRNA tendrán un mayor potencial. En resumen, seguir dando a la industria del ácido nucleico una calificación "optimista".
Consejos de riesgo: las ventas de nuevos productos no están a la altura de las expectativas; Riesgos de I + D; La competencia de la industria aumenta el riesgo; Riesgos macroeconómicos a la baja.
