El 28 de febrero, hora local, la administración de alimentos y medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó la legendaria biología (NASDAQ: legn) / la terapia car – T de Janssen, ciltacabatagene autoleucel, para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante / refractario.
Este es el primer tratamiento casero de células T car aprobado por la FDA y el segundo medicamento innovador casero que ha sido lanzado con éxito después de zebutinib en Baekje. Una vez reveladas las noticias, muchas personas de la industria han expresado su alegría por el reportero del Diario kechuangban, algunos lo llaman “hito”, otros dicen que “cuando la industria está confundida, se necesita una nueva confianza”.
En agosto de 2020, sidakiorensel fue incluido en China como un “medicamento terapéutico innovador”, dijo el legendario Organismo al diario kechuangban, añadiendo que las empresas tenían planes para presentar una solicitud de inclusión en la lista de sidakiorensel en China. Sin embargo, las empresas no revelaron el momento exacto.
En la actualidad, la competencia en el mercado chino de medicamentos innovadores es feroz, y “ir al mar” se ha convertido en una opción común para las empresas. Sin embargo, el alto costo de la investigación clínica en el extranjero y los diferentes requisitos de evaluación de los departamentos nacionales de fiscalización de drogas hacen que sea difícil. Recientemente, Shinda Biology (01801.hk), uno de los cuatro dragones PD – 1 caseros, presentó una nueva solicitud de comercialización a la FDA. Después de 5 horas de discusión en el Grupo de expertos, shindelizumab fue detenido fuera del mercado estadounidense por 14 votos en contra y 1 voto a favor. Esto ha tenido un impacto negativo en la industria farmacéutica innovadora.
Por lo tanto, si la legendaria criatura sidakiorensei puede ir al mar sin problemas, ha atraído la atención de la industria; Y el producto finalmente fue aprobado por la FDA para su inclusión en el mercado, sin duda también aumentó significativamente la confianza de la industria.
Los datos clínicos mostraron una eficacia significativa.
El CEO de una empresa que presta servicios de Cro a las empresas celulares dijo a los periodistas de la Junta de la Ciencia y la tecnología que la razón por la que sidakiorensel obtuvo la aprobación de la FDA se relaciona principalmente con dos puntos clave: En primer lugar, el producto tiene un efecto clínico significativo, que se refleja en Los datos de la investigación clínica; En segundo lugar, el producto satisface las “necesidades clínicas no satisfechas”.
En la actualidad, el producto car – T disponible para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante / refractario en el mercado mundial es abecma de Bristol – Myers Squibb, que fue aprobado para su comercialización en agosto de 2021.
Los pacientes también necesitan más opciones. A partir de los datos de la investigación, el legendario sidakiorensel es mejor que abecma de Bristol – Myers Squibb. En otras palabras, los pacientes no sólo tienen más opciones de tratamiento, sino que también son mejores opciones.
Sidakiorensel fue aprobado sobre la base de los resultados de su ensayo clínico pivotal 1B / 2 cartitude – 1, un ensayo clínico multicéntrico mundial que abarcó a pacientes de Estados Unidos, Japón y la Unión Europea. Los datos mostraron que la tasa total de remisión (Orr) fue del 98% en 97 pacientes y que el 78% de los pacientes obtuvieron una remisión completa estricta. La mediana de la duración de la remisión (Dor) fue de 21,8 meses en la mediana del seguimiento de 18 meses.
Los datos del estudio de abecma de Bristol – Myers Squibb mostraron que la tasa de remisión total (Orr) fue del 72% en 128 pacientes tratados con una sola perfusión de abecma y que el 28% de los pacientes alcanzaron una remisión completa estricta. La mediana de la duración de la remisión fue de 19 meses durante un período de seguimiento de 30 días.
En general, todos los datos de sidakioren son mejores que abecma. En particular, “en Orr, sidakiorensel es casi 30 puntos más alto que abecma! En el desarrollo de medicamentos, un punto es muy difícil, es muy difícil.” El Director Ejecutivo dijo que la aprobación de la FDA de la inclusión de silaquiorensel en el mercado era “razonable” en un momento en que los datos clínicos eran significativos y el número de medicamentos disponibles en el mercado era limitado.
¿Por qué el producto PD – 1 de sindal falló?
La fuente cree que no hay analogía entre los dos: una creencia de que sólo se dispone de datos clínicos en China, pero no de ensayos clínicos multicéntricos en todo el mundo, con datos que no confieren confianza a la FDA; En segundo lugar, en el mercado de los Estados Unidos se han aprobado varios modelos de PD – 1, la competencia del mercado es relativamente plena, y la aprobación adicional de un producto PD – 1 no tiene importancia sustantiva.
Tomar la iniciativa en el avance en el objetivo bcma
Esta vez, la legendaria criatura fue aprobada por la FDA para el lanzamiento de sidakiorensel es un producto de terapia de células T car. En cuanto a los principios básicos y los métodos de tratamiento, es similar a yikaida, que ha sido aprobada para su inclusión en la lista en China y ha atraído la atención de la opinión pública debido a 1,2 millones de inyecciones.
De hecho, car – T es una terapia celular relativamente madura. En diciembre de 2021 se publicaron más de 1.200 ensayos clínicos de car – T en todo el mundo, y se prevé que para 2035 se comercializarán más de 100 terapias de car – T.
Sidakiorensei target B Cell Maturity antigen (bcma), a Industry People to the “Science Creation Board Daily” Reporter Kopp said that the target has been Solid Foundation Research in academic, but also belongs to a New Target in the industry.
Anteriormente, el objetivo de la industria car – T era cd19. Los datos muestran que alrededor de 2015, casi todas las empresas estrella en el campo car – T se desarrollaron alrededor del objetivo cd19.
En una entrevista con los medios de comunicación, el Dr. Fan xiaohu, Director Científico y cofundador de la legendaria biología, dijo que la razón por la que la legendaria criatura no apiló cd19, y eligió bcma para iniciar el proyecto, se basa principalmente en el mecanismo científico.
Se ha reportado que el bcma está asociado con la proliferación de células de mieloma, y sólo se expresa en todas las células de mieloma múltiple, no en otros tejidos normales (excepto las células plasmáticas), por lo que debe ser un objetivo de alto potencial para el desarrollo de medicamentos para el mieloma múltiple.
“En ese momento, ningún equipo en todo el mundo dijo públicamente que estaba llevando a cabo la investigación y el desarrollo del coche – T dirigido a bcma, pero sobre la base de las necesidades clínicas reales, as í como mi acumulación académica a lo largo de los a ños y el juicio de la investigación y el análisis en profundidad del equipo, finalmente decidimos concentrarnos en el desarrollo del coche – T dirigido a bcma”, dijo fan.
Si la industrialización se puede realizar en China es una prueba más.
El gigante farmacéutico Janssen también ha hecho un gran trabajo en la rápida promoción de la clínica y la aprobación de la FDA en todo el mundo.
Los datos públicos muestran que ya en 2017, Legend ha firmado un acuerdo de cooperación estratégica global con Yang Sen sobre sidaki Orense: en el mercado chino, los dos se dividen en 70: 30, Legend obtiene el 70%; Los intereses en el extranjero se dividen en 50: 50. Hasta ahora, el Sr. Yang ha pagado 350 millones de dólares en anticipos y 300 millones de dólares en hitos a la legendaria criatura, con un potencial hito de alrededor de 1.000 millones de dólares.
Además, los profesionales de la industria car – T dijeron a los periodistas de la Junta de Ciencia y tecnología que Yang Sen debería haber participado en el desarrollo clínico global de sidaki Orense después de la cooperación estratégica.
“El mercado mundial para el tratamiento del mieloma múltiple ha sido básicamente monopolizado por dos empresas, Yang Sen y Bristol – Myers Squibb, que poseen una gran cantidad de recursos médicos de alta calidad para el mieloma múltiple y una profunda comprensión de la enfermedad. Por lo tanto, Yang Sen lidera el desarrollo clínico global de silaquia Orense, que es el doble de la mitad del esfuerzo. Esta podría ser la razón por la que la terapia car – T fue elegida para golpear el mercado estadounidense en primer lugar, en lugar de aplicar para la lista en China, dijo la persona.
“Car – T es un proyecto sistemático, además de la investigación científica básica, la innovación de objetivos, el proceso de producción es más complejo. Y los productos car – T son altamente personalizados, cómo garantizar que cada lote de productos de fábrica puede alcanzar un cierto nivel de calidad, esto no se puede lograr en un corto período de tiempo.” El siguiente paso, dicen las personas, es ver cómo los organismos legendarios han llegado al mercado chino y proporcionado una producción comercial de calidad estable.
Según informes de los medios de comunicación, la legendaria criatura y Janssen anunciaron en 2021 una nueva Plant a de fabricación de terapia celular en Bélgica para acelerar la producción y entrega de sidakiorensei.
Además, en la actualidad, sidakiorensel sólo está aprobado para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple recidivante / refractario que han recibido cuatro o más tratamientos previos (incluidos inhibidores del proteosoma, inmunomoduladores y anticuerpos monoclonales anti – cd38). En el futuro, la capacidad de expandirse a las indicaciones de primera línea también determinará cuántas ventas puede capturar.
